湖南省免疫检查点抑制剂超药品说明书用药管理专家共识(2026版)

规范/共识

# 湖南省免疫检查点抑制剂超药品说明书用药管理专家共识(2026版)

龙明辉$^{1}$,廖德华$^{1}$,谌赟$^{1}$,刘韶$^{3}$,刘世坤$^{4}$,彭向东$^{4}$,段华新$^{5}$,朱运贵$^{6}$,欧阳取长$^{1}$,唐洁$^{1}$,张乐蒙$^{1}$,何奕$^{1}$,江宁$^{1}$,潘勇$^{1}$,王杰民$^{1}$,罗佳$^{1}$,符一岚$^{1}$,刘妮$^{1}$,唐静怡$^{1}$,曾媚姿$^{1}$,陈珊珊$^{1}$,刘芬$^{1}$,李金兰$^{1}$,谢攀$^{1}$,王志斌$^{1}$,张毕奎$^{2}$*,周辉$^{1}$*(1.湖南省肿瘤医院,长沙 410013;2.中南大学湘雅二医院,长沙 410011;3.中南大学湘雅医院,长沙 410008;4.中南大学湘雅三医院,长沙 410013;5.湖南省人民医院,长沙 410005;6.湖南省药学会,长沙 410008)

摘要：近年来，免疫检查点抑制剂（ICIs）在多种恶性肿瘤中显著改善预后，其适应证快速拓展，真实世界中出现大量基于指南、境外说明书及高质量证据支持的超说明书用药（OLDU）现象。然而，在保障患者获益的同时防止不当扩大适应证与滥用，已成为迫切的临床与管理问题。本综述围绕 ICIs 超说明书用药的法规基础、制度化管理进展、各省实践经验及循证证据等级体系进行系统梳理，重点呈现湖南省在制定地方共识过程中采用的多学科协作方式、条目化证据呈现路径及推荐级别的确定方法。本专家共识旨在为医疗机构规范 ICIs 超说明书用药、完善管理流程、落实知情同意及不良反应监测提供可操作的参考框架。

关键词: 免疫检查点抑制剂; 超说明书用药; 循证医学; 管理共识; 适应证拓展; 药事管理; 不良反应监测

中图分类号: R96 文献标识码: A doi:10.7539/j.issn.1672-2981.2026.03.002

文章编号: 1672-2981(2026)03-005-09

# Expert consensus on the management of off-label drug use of immune checkpoint inhibitors (2026 Edition) in Hunan

LONG Minghui$^{1}$, LIAO Dehua$^{1}$, CHEN Yun$^{1}$, LIU Shao$^{3}$, LIU Shikun$^{4}$, PENG Xiangdong$^{4}$, DUAN Huaxin$^{5}$, ZHU Yungui$^{6}$, OUYANG Quchang$^{1}$, TANG Jie$^{1}$, ZHANG Lemeng$^{1}$, HE Yi$^{1}$, JIANG Ning$^{1}$, PAN Yong$^{1}$, WANG Jiemin$^{1}$, LUO Jia$^{1}$, FU Yilan$^{1}$, LIU Ni$^{1}$, TANG Jingyi$^{1}$, ZENG Meizi$^{1}$, CHEN Shanshan$^{1}$, LIU Fen$^{1}$, LI Jinlan$^{1}$, XIE Pan$^{1}$, WANG Zhibin$^{1}$, ZHANG Bikui$^{2}$, ZHOU Hui$^{1}$* (1. Hunan Cancer Hospital, Changsha 410013; 2. the Second Xiangya Hospital of Central South University, Changsha 410011; 3. Xiangya Hospital of Central South University, Changsha 410008; 4. the Third Xiangya Hospital of Central South University, Changsha 410013; 5. Hunan People's Hospital, Changsha 410005; 6. Hunan Pharmaceutical Association, Changsha 410008)

Abstract: In recent years, immune checkpoint inhibitors (ICIs) have markedly improved clinical outcomes across various malignancies. Consequently, off-label drug use (OLDU) of ICIs, supported by clinical guidelines, foreign drug labels, and high-quality evidence, has become common in practice. Balancing patient benefit while preventing inappropriate indication expansion and misuse is an urgent challenge. This review summarized the regulatory foundations, institutionalized management progress, provincial experiences, and evidence grading systems related to OLDU of ICIs in China. We focused on the multidisciplinary development, evidence-based itemization, and grade recommendation in Hunan province consensus. This paper aims to provide a practical framework to support standardized use, management procedures, informed consent, and adverse event monitoring OLDU of ICIs in medical institutions.

Key words: immune checkpoint inhibitor; off-label drug use; evidence-based medicine; expert consensus; indication expansion; medication management; adverse event monitoring

Central South Pharmacy. March 2026, Vol. 24 No. 3 中南药学 2026年3月第24卷第3期

近年来,免疫检查点抑制剂(immune checkpoint inhibitors, ICIs)在多种恶性肿瘤中显著改善患者预后,已成为系统抗肿瘤治疗的重要组成部分[1-2]。伴随适应证的快速拓展和真实世界需求的增加, ICIs在临床实践中出现大量基于国内外指南、境外说明书及高质量临床研究证据的超说明书用药现象[3]。但当前已获批适应证难以覆盖用药需求, ICIs超说明书用药难以完全避免,因此如何在保障患者获益的同时防止不当扩大适应证和滥用,成为迫切需要应对的实践问题。

本共识所称“超说明书用药”,是指在严格遵守《中华人民共和国医师法》《中华人民共和国药品管理法》《抗肿瘤药物临床应用管理办法(试行)》等法律法规前提下,对已上市抗肿瘤药物在说明书术载明或未完全载明的适应证、治疗线数、给药途径、用药人群或联合方案等方面的拓展性应用[4-6]。其本质是一种在循证医学证据支持下、经规范审批和知情同意流程后实施的临床诊疗行为,既不同于以“同情用药”为代表的特殊用药模式,也不同于临床试验或纯科研用药场景。对于ICIs这类疗效显著但免疫相关不良反应谱复杂的药物而言,超说明书用药在拓展获益人群的同时也伴随额外风险,亟需通过“管理共识+用药共识”相结合的方式,明晰适用边界、风险点和管理路径[7-8]。

1 法规基础与制度化管理进展

当前国家层面对超说明用药的监管已从原则性倡导进入制度化管理阶段。《抗肿瘤药物临床应用管理办法(试行)》和《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则(2024年版)》明确提出,当缺乏有效或更代替代治疗方案时,医师可在高等级循证证据支持、全面告知患者并取得知情同意、医疗机构药事管理与药物治疗学委员会和相关学科专家审核同意后,实施超说明书用药,并要求医疗机构构建涵盖申请、审批、使用、监测及备案的全流程管理体系[5-6]。湖南省肿瘤医院等医疗机构在此基础上,通过完善《抗肿瘤药物超药品说明书用药管理制度》,将超说明书用药的循证依据、审批流程、知情同意、备案与定期评估纳入常规药事管理之中,体现了地方“制度落地”的探索[7]。

2 各省经验借鉴与本省共识形成

广东省药学会发布的《医疗机构超药品说明书用药管理专家共识》和《超药品说明书用药目录(2017—2024年版)》、山东省药学会循证药学专业委员会发布的《超药品说明书用药专家共识(2024—2025年版)》[8-10]、浙江省药学会等制定的《免疫检查点抑制剂超说明书用药实践指南》等,为常用药物的超说明书用药提供了管理经验借鉴和目录基础[3]。这些工作为本省在ICIs领域进一步开展“以管理为导向”的地方专家共识提供了重要参考。

为落实国家和地方相关法规政策要求,结合湖南省医疗机构抗肿瘤药物超说明书用药实际情况,在前期调研和多轮专家研讨基础上,组建由肿瘤临床专家、临床药师、医院管理和循证医学专家等组成的多学科编写组,开展《湖南省免疫检查点抑制剂超药品说明书用药管理专家共识(2025版)》的制定工作。本共识借鉴《免疫检查点抑制剂超说明书用药实践指南》和《医疗机构处方药品外配与使用管理专家共识》的编制思路,在明确目的、制定流程和循证方法的基础上,通过问卷调研、现状分析、多轮讨论和专家投票等程序,形成若干条具有明确推荐级别的共识意见,以提高内容的科学性与可操作性[3, 11]。

3 循证分级与推荐标准

在循证依据方面,本共识证据纳入与评价的总体原则参考《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则(2024年版)》等文件,结合既往超说明书用药相关共识,主要包括以下层级:

① 国际药品监管机构:美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)、欧洲药品管理局(European Medicines Agency, EMA)、日本药品和医疗器械管理局(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)等已批准的适应证和用法;② 国际权威指南:美国国立综合癌症网络(National Comprehensive Cancer Network, NCCN)、美国临床肿瘤学会(Emerican Society of Clinical Oncology, ASCO)、欧洲医学肿瘤学会(European Society for Medical Oncology, ESMO)等的推荐意见;③ 国家卫生健康委员会文件及中国临床肿瘤学会(Chinese Society of Clinical Oncology, CSCO)、中国抗癌协会(China Anti-Cancer Association, CACA)等国内权威学会发布的诊疗指南和临床路径;④发表在高水平肿瘤学期刊,且已被指南采纳或具有重要临床意义的II/III期临床试验和高质量真实世界研究。证据类别与推荐等级优先沿用原指南分级体系,未明确标注者统一按CSCO证据类别标准进行补充分级。同时,对于仅有境外监管机构批准,而暂缺国内指南支持的ICIs超说明书用药,本共识从严把控纳入标准,必要时需经多学科专家充分讨论后方可纳入,旨在促进临床合理使用,同时最大限度降低因证据不足带来的风险[12-14]。

4 ICIs 超说明书用药目录

根据国家医保局官网信息,目前我国共有24种ICIs类药物上市,包括12种程序性死亡受体1(PD-1)抑制剂、8种程序性死亡配体1(PD-L1)抑制剂、1种细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4(CTLA-4)抑制剂,以及3种双特异性抗体。目前收集到的有高级别循证证据的有14种。主要超说明书用药表现在超适应证用药、跨线用药和超限定条件用药等方面,见表1。

中南药学2026年3月第24卷第3期 Central South Pharmacy. March 2026, Vol. 24 No. 3

续表 1

|药品 名称|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|循证证据|循证证据| |---|---|---|---|---|---|---|---| |药品 名称|适应证|检测靶点|治疗线数|用法用量|联合方案|证据来源|证据等级| |转移性或无法手术切除、复发的头颈部鳞状细胞癌|/|一线|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|铂类和氟尿嘧啶|FDA说明书|/|| |含铂化疗期间或化疗后出现疾病进展的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌|/|一线|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|/|FDA说明书|/|| |局部晚期宫颈癌:联合放化疗,用于国际妇产科联盟(FIGO)2014Ⅲ~IVA期宫颈癌患者的治疗|/|/|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|放化疗|FDA说明书|/|| |持续性、复发性或转移性宫颈癌|PD-L1(CPS≥1)|一线|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|化疗±贝伐珠单抗|FDA说明书|/|| |化疗中或化疗后出现进展的复发性或转移性宫颈癌|PD-L1(CPS≥1)|二线及以上≥1)|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|/|FDA说明书|/|| |系统治疗后疾病进展的,不适合接受根治性手术或放疗的晚期子宫内膜癌|pMMR或非MSI-H|二线|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|仑伐替尼|FDA说明书|/|| |系统治疗后疾病进展的,不适合接受根治性手术或放疗的晚期子宫内膜癌|dMMR或MSI-H|二线|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|/|FDA说明书|/|| |原发性晚期或复发性子宫内膜癌|/|/|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|卡铂+紫杉醇,随后单药治疗|FDA说明书|/|| |不可切除或转移性实体瘤|TMB-H|二线及以上|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次。儿童患者:2mg/kg(最高200 mg)每3周一次|/|FDA说明书|/|| |复发或难治性卵巢癌|/|一线或后线|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每3周一次|/|《2025年CSCO免疫检查点抑制剂(2B类)临床应用指南》|II级推荐疫检查点抑制剂(2B类)|| |经典霍奇全淋巴瘤|/|三线及以上|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次。儿童患者:2mg/kg(最高200 mg),每3周一次|FDA说明书|FDA说明书|/|| |复发或难治性原发性纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL)(不推荐用于治疗需要紧急细胞减灭治疗的PMBCL患者)|/|三线及以上(PMBCL复发)|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次,或3周一次|FDA说明书|FDA说明书|/|| |经含铂化疗治疗中或治疗后进展,或经含铂化疗新辅助或辅助治疗后12个月内疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮细胞癌|/|二线|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|/|FDA说明书|/|| |不能耐受任何含铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者|/|/|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|/|FDA说明书|/|| |尿路上皮癌[卡介苗(BCG)治疗无效,不适(合或拒绝手术切除的高风险、非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)伴原位癌(CIS),伴或不伴乳状肿瘤患者]|/|不|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|/|FDA说明书|/|| |不可切除或转移性结直肠癌|MSI-H或dMMR|/|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|/|FDA说明书|/|| |晚期肾癌|/|一线、二线及以上|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|阿昔替尼|FDA说明书|FDA说明书|| |晚期肾癌|/|一线|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|仑伐替尼|FDA说明书|FDA说明书|| |中高或高复发风险肾癌术后辅助治疗|/|辅助|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|/|FDA说明书||| |转移性结直肠癌转化治疗(转移灶潜在可切除)|dMMR/MSI-H一线||静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|/||《2025年CSCO免疫检查点抑制剂(1A类)临床应用指南》|| |尿路上皮癌|/|辅助|静脉输注。200 mg每3周一次,或400 mg每6周一次|/||《2025年CSCO免疫检查点抑制剂(1A类)临床应用指南》||

中南药学2026年3月第24卷第3期Central South Pharmacy. March 2026, Vol. 24 No. 3

续表 1

|药品 名称|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|循证证据|循证证据| |---|---|---|---|---|---|---|---| |药品 名称|适应证|检测靶点|治疗线数|用法用量|联合方案|证据来源|证据等级| ||复发性局部晚期或转移性 Merkel细胞癌|/|/|静脉输注。200 mg 每 3 周一次, 或 400 mg 每 6 周一次。儿童患者: 2 mg/kg (最高 200 mg) 每 3 周一次|FDA 说明书|/|| ||无法通过手术或放疗根治的复发或转移性皮肤鳞状细胞癌或局部晚期皮肤鳞状细胞癌早期高危三阴性乳腺癌|/|一线|静脉输注。200 mg 每 3 周一次, 或 400 mg 每 6 周一次|FDA 说明书|/|| ||局部复发不可切除或转移性三阴性乳腺癌|PD-L1 阳性 (CPS ≥ 10)|/|静脉输注。200 mg 每 3 周一次, 或 400 mg 每 6 周一次|FDA 说明书|/|| ||复发性局部晚期或转移性 Merkel细胞癌|/|/|静脉输注。200 mg 每 3 周一次, 或 400 mg 每 6 周一次|FDA 说明书|/|| ||非小细胞肺癌: 纳武利尤单抗联合伊匹木单抗及两个周期的含铂双药化疗用于一线治疗无 EGFR 和 ALK 基因突变的转移或复发性非小细胞肺癌成人患者|EGFR/ALK 基因突变阴性|一线|静脉输注。纳武利尤单抗 360 mg, 每 3 周一次; 伊匹木单抗 1 mg/kg, 每 6 周一次, +2 周期含铂化疗|FDA 说明书|FDA 说明书|| ||头颈部鳞癌: 纳武利尤单抗单药用于治疗接受含铂类方案治疗期间或之后出现疾病进展的复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌(SCCHN)患者|/|二线及以上|静脉输注。240 mg 每 2 周一次, 或 480 mg 每 4 周一次|FDA 说明书|/|| ||经典霍奇金淋巴瘤: 纳武利尤单抗用于经过自体造血干细胞移植或维布妥昔单抗治疗后复发或进展的经典霍奇金淋巴瘤成人患者|/|二线及以上|静脉输注。240 mg 每 2 周一次, 或 480 mg 每 4 周一次|FDA 说明书|FDA 说明书|| ||经典霍奇金淋巴瘤: 纳武利尤单抗用于经过神经质奇金淋巴瘤中, 纽武利尤单抗用于经过三线及以上全身系统治疗(包括 HSCT 在内)后复发或进展的成人霍奇金淋巴瘤|/|四线及以上|静脉输注。240 mg 每 2 周一次, 或 480 mg 每 4 周一次|FDA 说明书|FDA 说明书|| ||肾癌: 纳武利尤单抗用于既往接受突血管生成治疗进展的晚期肾细胞癌|/|二线及以上|静脉输注。240 mg 每 2 周一次, 或 480 mg 每 4 周一次|FDA 说明书|/|| ||肾癌: 纳武利尤单抗与伊匹木单抗联合用于中低风险晚期肾细胞癌的一线治疗|/|一线|静脉输注。纳武利尤单抗 3 mg/kg 伊匹木单抗 3 mg/静脉滴注, 随后伊匹木单抗 1 mg/kg, 每 3 周一次, 共 4 周一次, 而后纳武利尤单抗单药 240 mg 每 2 周一次, 或 480 mg 每 4 周一次 维持治疗|FDA 说明书||| ||肾癌: 纳武利尤单抗与 Cabozantinib (卡博替尼)联合用于晚期肾细胞癌(RCC)患者的一线治疗|/|一线|静脉输注。240 mg 每 2 周一次, 或 480 mg 每 4 周一次, 卡博替尼或 480 mg 每 4 周一次, 卡博替尼或 480 mg 每 4 周一次|FDA 说明书|/|| ||尿路上皮癌: 纳武利尤单抗用于含铂新辅助或辅助治疗后 12 个月内疾病进展的, 或含铂治疗期间或治疗后进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者|/|二线及以上|静脉输注。240 mg 每 2 周一次, 或 480 mg 每 4 周一次|FDA 说明书|/|| ||结直肠癌: 纳武利尤单抗单药用于氟尿嘧啶、MSI-H 或DMMR转移性结直肠癌成人和儿童(12岁及以上)患者||二线及以上|静脉输注。成人及体重≥40 kg 儿/童: 240 mg, 每 2 周一次, 480 mg 每 4 周一次; 体重<40 kg 儿童: 3 mg/kg, 每 2 周一次|FDA 说明书|/|| ||肝细胞癌: 纳武利尤单抗与伊匹木单抗联合用于用既往索拉非尼治疗的不能切除或转移性肝细胞癌(HCC)的成年患者的二线治疗|/|二线|静脉输注。纳武利尤单抗 1 mg/kg 伊匹木单抗 FDA 说明书 +伊匹木单抗 3 mg/kg 每 3 周一次, 预后纳武利尤单抗 240 mg 每 2 周一次, 或 480 mg 每 4 周一次|FDA 说明书|/|| ||食管癌: 纳武利尤单抗联合伊匹木单抗用于不可切除的晚期或转移性食管鳞癌、PD-L1 (CPS ≥ 1)|PD-L1 阳性 (CPS ≥ 1)|一线|静脉输注。纳武利尤单抗 3 mg/kg, 伊匹木单抗 FDA 说明书|FDA 说明书|/||

Central South Pharmacy. March 2026, Vol. 24 No. 3 中南药学 2026年3月第24卷第3期

续表 1

|药品 名称|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|循证证据|循证证据| |---|---|---|---|---|---|---| |药品 名称|适应证|检测靶点|治疗线数|用法用量|联合方案|证据来源| ||食管癌:纳武利尤单抗单药用于既往接受过氟尿嘧啶和含铂化疗后,无法切除的晚期、复发性或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)的成年患者||二线及以上|静脉输注。240 mg每2周一次,或480 mg每4一次|FDA说明书 /|FDA说明书 /| ||黑色素瘤:纳武利尤单抗单药或与伊匹/木单抗联合用于不可切除或转移性黑色素瘤的成人和12岁及以上儿童患者||一线及以上|静脉输注。1.成人及体重≥40 kg儿童:①单药方案:240 mg,每2周一次或480 mg,每4周一次;②联合用药:纳武利尤单抗1 mg/kg静脉滴注,随后伊匹木单抗3 mg/kg,每3周一次,共4个周期,而后纳武尤单抗注射液单药240 mg每2周一次或480 mg每4周一次治疗2.体重<40 kg儿童:①单药方案:3 mg/kg,每2周一次或6 mg/kg,每4周一次;②联合用药:纳武利尤单抗1 mg/kg静脉滴注,随后伊匹木单抗3 mg/kg,每3周一次,共4个周期,而后纳武利尤单抗注射液单药3 mg/kg每2周一次或6 mg/kg每4周一次治疗|FDA说明书 /|FDA说明书 / 木单抗| ||黑色素瘤:纳武利尤单抗用于12岁及以上完全切除II B期、II C期、III期或IV期黑色素瘤的成人和儿童患者的辅助治疗||辅助|静脉输注。3 mg/kg每3周一次;共4个周期,每3 mg/kg每12周一次,或6 mg/kg每4周一次|FDA说明书 / 韩|FDA说明书 / 木单抗| |伊匹木单抗|黑色素瘤:伊匹木单抗单药用于局部淋巴结病理受累超过1mm,并已接受完整切除术(包括全淋巴结切除术)的皮肤黑色素瘤成年患者的辅助治疗||辅助|静脉输注。3 mg/kg每3周一次,共4个周期,每3 mg/kg每12周一次,最多4周期|FDA说明书 /|FDA说明书 / 韩| ||黑色素瘤:伊匹木单抗单药或联合纳武利尤单抗用于不可切除或转移性黑色素瘤成人和12岁及以上儿童患者的治疗||一线|静脉输注。单药方案:3 mg/kg,每3周一次,共4个周期;联合纳武利尤单抗:纳武利尤单抗1 mg/kg+伊匹木单抗3 mg/kg每3周一次,共4个周期,随后纳武利尤单抗240 mg每2周一次,或480 mg每4周一次维持治疗|单药或联合纳武利尤单抗|FDA说明书 / 韩| ||肾癌:伊匹木单抗联合纳武利尤单抗用于中危或低危晚期RCC患者的一线治疗||一线|静脉输注。纳武利尤单抗3 mg/kg静脉滴注,随后纳武利尤单抗1 mg/kg,每3周一次,共4个周期,而后纳武利尤单抗注射液单药240 mg每2周一次,或480 mg每4周一次维持治疗|纳武利尤单抗|FDA说明书 / 韩| ||肝细胞癌:纳武利尤单抗与伊匹木单抗联合用于既往索拉非尼治疗的不能切除或转移性HCC的成年患者的二线治疗||二线|静脉输注。纳武利尤单抗1 mg/kg+伊匹木单抗3 mg/kg每3周一次,共4个周期,随后纳武利尤单抗240 mg每2周一次,或480 mg每4周一次维持治疗|纳武利尤单抗|FDA说明书 / 韩| ||非小细胞肺癌:联合纳武利尤单抗和2个周期的铂类双药化疗联合用药,适用于无EGFR或ALK基因突变的转移性或复发性NSCLC成人患者的一线治疗||EGFR/ALK基因突变阴性|静脉输注。纳武利尤单抗360 mg,每3周一次,伊匹木单抗1 mg/kg,每6周一次,含铂双药|纳武利尤单抗+含铂双药|FDA说明书 / 韩| ||食管癌:纳武利尤单抗联合伊匹木单抗用于不可切除的晚期或转移性食管鳞癌、PD-L1(CPS≥1)的成人患者的一线治疗||PD-L1阳性(CPS≥1)|静脉输注。纳武利尤单抗3 mg/kg,每2周一次,或360 mg每3周一次+伊匹木单抗1 mg/kg,每6周一次|纳武利尤单抗|FDA说明书 / 韩| ||阿替利珠|晚期恶性胸膜间皮瘤(非上皮样亚型)|一线|静脉输注。1200 mg/次,每3周一次|贝伐珠单抗+卡铂+培美曲塞|II级推荐、2A类证据|

中南药学2026年3月第24卷第3期Central South Pharmacy. March 2026, Vol. 24 No. 3

续表 1

|药品 名称|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|循证证据|循证证据| |---|---|---|---|---|---|---|---| |药品 名称|适应证|检测靶点|治疗线数|用法用量|联合方案|证据来源|证据等级| |EGFR/ALK 阴性非鳞状转移性 NSCLC|/|一线|静脉输注。1200 mg/次, 每3周一次|贝伐珠单抗+ 卡铂+紫杉醇|FDA 说明书|/|| |EGFR/ALK 阴性非鳞状转移性 NSCLC|/|一线|静脉输注。1200 mg/次, 每3周一次|卡铂+白蛋白 结合型紫杉醇|FDA 说明书|/|| |广泛期小细胞肺癌(阿替利珠 单抗、卡铂和依托泊苷一线诱 导治疗后病情未进展的患者)|/|一线|静脉输注。1200 mg/次, 每3周一次|卢比替定|FDA 说明书|/|| |宫颈癌晚期|/|一线|静脉输注。1200 mg/次, 每3周一次|顺铂(或卡铂) +紫杉醇+贝 伐珠单抗|《2025 CSCO 免疫检查点 +抑制剂临床应用指南》|I级推荐、1A 类证据|| |肾透明细胞癌|/|一线|静脉输注。1200 mg/次, 每3周一次|贝伐珠单抗|《2025 CSCO 免疫检查点 +抑制剂临床应用指南》|低风险组: II 级推荐、1A 类证据; 高 风险组: I 级推荐、1A 类证据|| |肾非透明细胞癌(肉瘤样癌, PD-L1 ≥ 1%)|/|一线或二 线|静脉输注。1200 mg/次, 每3周一次|贝伐珠单抗|《2025 CSCO 免疫检查点 +抑制剂临床应用指南》|II级推荐、2B 类证据|| |HCC 手术后预防早期复发|/|辅助|静脉输注。1200 mg/次, 每3周一次|贝伐珠单抗|《2025 CSCO 免疫检查点 +抑制剂临床应用指南》|III级推荐、2A 类证据|| |BRAFV600 突变阳性、不可切 除或转移性黑色素瘤|/|一线|静脉输注。840 mg/次, 每2周一次; 或 1200 mg/次, 每3周一次; 或 1680 mg/次, 每4周一次|考比替尼或维 莫非尼|FDA 说明书|FDA 说明书|| |黏膜黑色素瘤|/|一线或以 上|静脉输注。1200 mg/次, 每3周一次|贝伐珠单抗|《2025 CSCO 免疫检查点 +抑制剂临床应用指南》|III级推荐、2B 类证据|| |不可切除或转移性腺泡状软组 织肉瘤治疗|/|二线及以 上|静脉输注。成人: 840 mg/次, 每2周 一次; 或 1200 mg/次, 每3周一次; 或 1680 mg/次, 每4周一次。2岁 以上儿童: 15 mg/kg (最多不超过 1200 mg), 每3周一次|FDA 说明书|FDA 说明书|II级推荐、3 类证据|| |度伐利尤 尿路上皮癌围手术期治疗 单抗|/|新辅助、 辅助|静脉输注。体重≥30 kg时, 新辅助 治疗: 1500 mg/次, 每3周一次, 共4个周期; 辅助治疗: 1500 mg/次, 每4周一次, 术后最多使用8个周 期。体重<30 kg时, 新辅助治疗: 20 mg/kg, 每3周一次, 共4个周期; 辅助治疗: 20 mg/kg, 每4周一次, 术后最多使用8个周期|新辅助联合吉 西他滨+顺 铂; 单药辅助|FDA 说明书; 《2025 CSCO 免疫检查点抑制 剂临床应用指南》|I级推荐、1A 类证据|| |dMMR 的原发性晚期或复发性 子宫内膜癌成年患者|dMMR 子宫内膜癌成年患者|一线|静脉输注。体重≥30 kg: 1120 mg/次, 每3周一次与卡铂和紫杉醇联合 用, 共6个周期, 随后单药1500 mg/次, 每4周一次; 体重<30 kg: 15 mg/kg, 每3周一次与卡铂和紫 杉醇联合使用, 共6个周期, 随后 单药20 mg/kg, 每4周一次|先联合卡铂+ 紫杉醇再单药 维持|FDA 说明书|/|| |不可切除的肝细胞癌成年患者|/|一线|静脉输注。体重≥30 kg: 1500 mg/次, 每4周一次; 体重<30 kg: 20 mg/ kg, 静脉注射, 每4周一次|替西木单抗或 单药|FDA 说明书; 《2025 CSCO 免疫检查点抑制 剂临床应用指南》|联合替西木单 抗: I级推 荐、1A 类证 据; 单药: II级推荐、 1A 类证据|| |恶性胸膜间皮瘤|/|一线|静脉输注。1120 mg/次, 每3周一次|培美曲塞+ 铂|《2025 CSCO 免疫检查点 抑制剂临床应用指南》|II级推荐、2A 类证据||

Central South Pharmacy. March 2026, Vol. 24 No. 3 中南药学 2026年3月第24卷第3期

续表 1

|药品 名称|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|超说明书内容|循证证据|循证证据|循证证据| |---|---|---|---|---|---|---|---|---| |药品 名称|适应证|检测靶点|治疗线数|用法用量|联合方案|证据来源|证据等级|| ||无驱动基因突变的局部晚期非 鳞 NSCLC 序贯放化疗后巩固 治疗|/|巩固|静脉输注。体重≥30kg: 1500 mg/次, 每4周一次;体重<30kg: 20mg/kg, 每4周一次||《2025 CSCO 免疫检 查点抑制剂临床应 用指南》|II级推荐|| ||无敏感性 EGFR突变或 ALK 基因组肿瘤异常的转移性 NSCLC 成年患者|/|一线|静脉输注。体重≥30kg: 1500 mg/次, 每3周一次,与替西木单抗和基于铂的 化疗联合使用,共4个周期,随后1500 mg/次,每4周一次;体重<30kg: 20 mg/kg,每3周一次,共4个周期,随 后20mg/kg,每4周一次||FDA 说明书|/|| ||胃癌/胃食管结合部癌围手术期 治疗|PD-L1(CPS ≥1或TAP ≥1%|新辅助、 辅助 辅助|静脉输注。新辅助治疗:1500 mg/次, 每4周一次与FLOT联合,共2个周 期;辅助治疗:1500 mg/次,每4周 一次与FLOT联合,共2个周期,后 续单药,每4周一次,持续10个周期 静脉输注。240mg/次,每3周一次|FLOT|胃癌 NCCN 指南 2025 V3;食管癌 与食管胃结合部癌 NCCN 指南 2025 V4|I级推荐|| |特瑞普利 单抗|I~III期结直肠癌|dMMR/MSI-H|术前新辅 助|静脉输注。240mg/次,每3周一次|/|《2025 CSCO 结直肠 癌诊疗指南》|II级推荐|| |卡度尼利 单抗|晚期宫颈癌|/|一线|静脉输注。10mg/kg,每3周一次|含铂类药物、 紫杉类药物化 疗,联合或不 联合贝伐珠单 抗|《2025年CSCO 宫 癌诊疗指南》 《2025 00G 免疫检查点 抑制剂临床应用指 南》|I级推荐|| |派安普利 单抗|中晚期HCC|/|一线|静脉输注。200mg/次,每3周一次|安罗替尼|《2025 CSCO 免疫检 查点抑制剂临床应 用指南》|I级推荐, 1A类证 据|| |贝莫苏拜 单抗|晚期非小细胞肺癌|PD-L1TPS ≥1%|一线|静脉输注。1200mg/次,每3周一次|安罗替尼|2025 ASCO 公布的III 期CAMPASS研究|I级推荐|| ||晚期鳞状非小细胞肺癌|/|一线|静脉输注。1200mg/次,每3周一次|第1~4周期: 联合卡铂+紫 杉醇;4周期 后;联合安罗 替尼维持治疗|2025 ASCO 公布的III 期TQB2450-III-12 研究||| ||同步/序贯放化疗后未进展的、 局部晚期/不可切III期非小 胞肺癌|/|巩固|静脉输注。1200mg/次,每3周一次|单药或联合安 罗替尼治疗|2025 ASCO 公布的III 期R-ALPS研究|II级推荐、 2025 ASCO 公布的III 期R-ALPS研究|| ||腺泡软状组织肉瘤|/|二线及以 上|静脉输注。1200mg/次,每3周一次|安罗替尼|《2025年CSCO 免疫 检查点抑制剂临床 应用指南》|II级推荐、 3类证据||

注: AFP. 甲胎蛋白; TMB-H. 高肿瘤突变负荷; pMMR. 错配修复完整; dMMR. 错配修复缺陷; MSS. 微卫星稳定; MSI-H. 微卫星高度不稳定; CPS. 综合阳性评分; TPS. 肿瘤比例评分; TAP. 肿瘤区域评分; TP-AC. 紫杉醇类药物(T)、铂类药物(P)、蔥环类药物(A)、环磷酰胺(C); GVD. 吉西他滨(G)、长春瑞滨(V)、阿霉素脂质体(D); XELOX. 卡培他滨+奥沙利铂; SOX. 奥沙利铂+替吉奥; P-GEMOX. 吉西他滨+奥沙利铂+培门冬酶。

Note: AFP. alpha-fetoprotein; TMB-H. high tumor mutation burden; pMMR. proficient mismatch repair; dMMR. deficient mismatch repair; MSS. microsatellite stable; MSI-H. microsatellite instability-high; CPS. combined positive score; TPS. tumor proportion score; TAP. tumor area score; TP-AC. taxanes (T), platinum (P), anthracyclines (A), cyclophosphamide (C); GVD. gemcitabine (G), vinorelbine (V), liposomal doxorubicin (D); XELOX. capecitabine + oxaliplatin; SOX. oxaliplatin + S-1; P-GEMOX. gemcitabine + oxaliplatin + pegaspargase.

4.1 PD-1 抑制剂

目前国内上市的PD-1抑制剂有12种,本共识纳入了7种,包括纳武利尤单抗、帕博利珠单抗、特瑞普利单抗、信迪利珠单抗、卡瑞利珠单抗、替雷利珠单抗、派安普利单抗。其中,以进口品种的高级别循证证据的超说明书用药条目居多,如帕博

利珠单抗,纳入的癌种包括NSCLC、恶性胸膜间皮瘤、头颈部鳞状细胞癌、经典霍奇金淋巴瘤、尿路上皮细胞癌、妇科肿瘤等10余种,超说明书用药条目29条。纳武利尤单抗作为一种PD-1抑制剂,已被批准用于治疗多种肿瘤,包括NSCLC、头颈部鳞状细胞癌、经典霍奇金淋巴瘤、肝细胞癌、尿

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路上皮细胞癌等。超说明书用药条目14条。

国产药物超说明书用药的情况相对较少,例如卡瑞利珠单抗纳入了10个条目,尤其适用于局部晚期直肠癌、三阴乳腺癌、食管鳞癌的新辅助治疗;其余PD-1抑制剂各自纳入了1~2个条目。

4.2 PD-L1 抑制剂

根据国内批准上市的PD-L1抑制剂信息,目前有8种PD-L1抑制剂,包括度伐利尤单抗、阿替利珠单抗、恩沃利单抗、舒格利单抗、阿德贝利单抗、索卡佐利单抗、贝莫苏拜单抗、塔戈利单抗。本共识纳入了3种,包括度伐利尤单抗、阿替利珠单抗、贝莫苏拜单抗。其中,进口的度伐利尤单抗、阿替利珠单抗纳入的条目数量较多。例如,度伐利尤单抗所纳入的癌种包括尿路上皮细胞癌、子宫内膜癌、肝细胞癌、恶性胸膜间皮瘤、NSCLC、胃癌等,其超说明书用药条目为7条。阿替利珠单抗所纳入的癌种包括恶性胸膜间皮瘤、肾癌、黑色素瘤、宫颈癌、软组织肉瘤、肝癌等,其超说明书用药条目为11条。贝莫苏拜单抗在腺泡状软组织肉瘤有指南推荐。

4.3 CTLA-4 抑制剂

目前国内上市的CTLA-4抑制剂是伊匹木单抗,主要纳入癌种为NSCLC、头颈部鳞状细胞癌、肾癌、HCC、食管癌等。超说明书用药条目6条。

4.4 双抗类抑制剂

目前国内上市的双抗类药物,包括2个PD-1/CTLA-4双特异性抗体(卡度尼利单抗、艾帕洛利托沃瑞利单抗)及1个PD-1/VEGF双特异性抗体(依沃西单抗)。其中,卡度尼利单抗在晚期宫颈癌一线治疗中显示出显著效果,特别是在联合化疗的应用中,以及在局部晚期宫颈癌治疗中取得了令人鼓舞的结果。依沃西单抗在晚期鳞状非小细胞肺癌治疗中也显示出了高级别的证据支持。此外,艾帕洛利托沃瑞利单抗在复发/转移宫颈癌的后线治疗中被证实有效且安全。

5 共识适用范围

本共识聚焦于湖南省医疗机构中 ICIs 相关的抗肿瘤药物超药品说明书用药管理,主要针对以下类型的“超”:超适应证、跨治疗线、超限定条件(如生物标志物、既往治疗史等)、超用药人群及超给药途径等,不涉及以临床试验、同情用药等名义开

展的研究性或特殊用药。本共识拟在综合循证证据、国内外指南及本省实践基础上,提出ICIs超说明书用药适用范围、管理流程、知情同意和不良反应监测等方面的原则性建议和操作要点,既强调规范使用,又突出“避免滥用”和“重在管理”的导向[7-8]。

本目录仅罗列超说明书用药证据(证据收集截止日期为2025年10月31日),非推荐目录,医疗机构参考,各医疗机构超说明书用药应按正规流程规范管理。

参考文献

[1] Kong XQ, Zhang JY, Chen S, et al. Immune checkpoint inhibitors: breakthroughs in cancer treatment [J]. Cancer Biol Med, 2024, 21 (6): 451-472.

[2] Arafat Hossain M. A comprehensive review of immune checkpoint inhibitors for cancer treatment [J]. Int Immunoharmacol, 2024, 143 (Pt 2): 113365.

[3] 浙江省药学会抗肿瘤药物专业委员会. 免疫检查点抑制剂超说明书用药实践指南[J]. 中国现代应用药学, 2024, 41 (11): 1529-1542.

[4] 全国人民代表大会常务委员会. 中华人民共和国医师法[S]. 2022.

[5] 国家卫生健康委员会.抗肿瘤药物临床应用管理办法(试行)[S]. 2020.

[6] 国家卫生健康委员会.新型抗肿瘤药物临床应用指导原则(2024年版)[S].2024.

[7] 湖南省肿瘤医院.关于修订抗肿瘤药物超药品说明书用药管理制度的通知[R]. 2024.

[8] 广东省药学会.医疗机构超药品说明书用药管理专家共识[S]. 2021.

[9] 广东省药学会. 超药品说明书用药目录 (2017—2024 年版) [S]. 2024.

[10] 山东省药学会循证药学专业委员会. 超药品说明书用药专家共识(2024—2025年版)[S]. 2025.

[11] 中国药师协会药学服务创新工作委员会.医疗机构处方药品外配与使用管理专家共[S]. 2025.

[12] National Comprehensive Cancer Network (NCCN). NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (v2024) [S]. 2024.

[13] American Society of Clinical Oncology (ASCO), European Society for Medical Oncology (ESMO). ASCO Guidelines, ESMO Guidelines [S]. 2024.

[14] 中国临床肿瘤学会. CSCO (Chinese Society of Clinical Oncology) 证据类别标准 [S]. 2025.

(收稿日期: 2025-12-01; 修回日期: 2025-12-20)

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