指南共识｜POEMS综合征诊断与治疗中国专家共识2025

专家共识 未分类 · 2025 · 老年临床医学

一、临床表现

POEMS综合征可累及全身多个器官系统，患者常首诊于神经科、内分泌科、消化科等非血液科科室。典型表现包括慢性进展性感觉运动性周围神经病、肝脾或淋巴结肿大、内分泌紊乱（如性腺、甲状腺、肾上腺功能异常）、单克隆免疫球蛋白（M蛋白）阳性、皮肤色素沉着、增厚、多毛等。还可出现水肿、多浆膜腔积液、血小板增多、骨骼硬化性病变、肺动脉高压等。

二、诊断与鉴别诊断

诊断需符合Dispenzieri标准（2007年修订），包括2项强制性主要标准（多发性神经病变和单克隆浆细胞增殖）、1项其他主要标准和1项次要标准。应注意以下问题： M蛋白可能水平极低，需借助质谱法或免疫组化、流式细胞术、血清游离轻链检测等技术确认； 周围神经病变在初诊时未必全部出现，肌电图和神经活检有助于早期诊断； 内分泌异常需多轴评价，单一异常（如仅甲减或糖尿病）不足以支持诊断； 血管内皮生长因子（VEGF）水平升高有助于诊断，但非必需，血清VEGF > 正常值2倍可作为参考临界值。 需与慢性炎性脱髓鞘性多神经病（CIDP）、吉兰-巴雷综合征（GBS）、轻链型淀粉样变性、意义未明的单克隆免疫球蛋白血症（MGUS）、多发性骨髓瘤等鉴别。

三、预后分层

目前推荐采用北京协和医院提出的预后分层系统，依据年龄＞50岁、胸腔积液、肺动脉高压和肾小球滤过率下降等因素将患者分为低危、中危和高危组。

四、治疗策略

治疗目标为清除浆细胞克隆，改善神经功能和生活质量，延长生存期。 表4 auto-HSCT一线治疗POEMS综合征的疗效\n\n \n 研究单位\n 例数\n TRM\n 5年PFS率\n 5年OS率\n CR率\n CR率\n CR率\n 临床/神经系统改善率\n auto-HSCT前诱导治疗率\n \n \n CIBMTR[16]\n 331\n 0.9%\n 72.0%\n 91.0%\n -\n -\n -\n -\n 45.0%\n \n \n PUMCH[17]\n 239\n 2%\n 72.2%\n 92.8%\n 57.3%\n 68.6%\n -\n 92.6%\n 38.9%\n \n \n EBMT[18]\n 127\n 2%\n 74.0%\n 89.0%\n 49.0%\n -\n -\n -\n 87.0%\n \n\n\n注 auto-HSCT:自体造血干细胞移植;CIMBTR:国际血液与骨髓移植研究中心;PUMCH:北京协和医院;EBMT:欧洲血液和骨髓移植学会;TRM:治疗相关死亡率;PFS:无进展生存;OS:总生存;CR:血液学完全缓解;CR:血管内皮生长因子完全缓解;CR-CPICT完全缓解;-:无数据\n 适合移植患者： 推荐一线行自体造血干细胞移植（auto-HSCT）。移植前建议进行诱导治疗，方案可选用来那度胺/地塞米松（Rd）、硼替佐米/地塞米松（Vd）±达雷妥尤单抗等，旨在提高移植耐受性和缓解率。动员采用G-CSF±CXCR4拮抗剂，预处理常用美法仑200 mg/m²或140 mg/m²。移植后一般无需巩固或维持治疗。 不适合移植患者： 推荐使用含新药方案，如Rd、Vd、VCD（硼替佐米/环磷酰胺/地塞米松）等。病情较重者可联合达雷妥尤单抗。建议治疗8–9个疗程后评估疗效，必要时进行维持治疗。 复发患者： 可选用免疫调节剂（如来那度胺、泊马度胺）、蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米、卡非佐米）、达雷妥尤单抗及其联合方案。个别病例可考虑二次移植或CAR-T治疗。 支持治疗： 包括内分泌替代治疗、利尿消肿、神经康复治疗等，多学科协作对重症患者尤为重要。

五、疗效评价

应采用综合评估标准，包括临床疗效（如神经病变、水肿改善）、血液学疗效（M蛋白清除）和血清VEGF水平下降。神经功能恢复常滞后，需随访2–3年。 综上所述，POEMS综合征虽罕见且临床表现复杂，但通过规范诊断、危险分层及个体化治疗（尤其是auto-HSCT和新药应用），患者预后已显著改善。 来源: 中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组,中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会. POEMS综合征诊断与治疗中国专家共识（2025年版）[J]. 中华血液学杂志,2025,46(05)：389-396. DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20241219-00578 专辑合集公众号 ☞老年临床医学 #指南共识 #重症医学 #重症超声 #重症技术 #呼吸内科 #心血管内科 #神经内科 #消化内科 #国家老年医学培训 #学习笔记 #新冠病毒 #影像学：CT与磁共振 #国外指南 #医疗质控

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引用 / 出处

老年临床医学. 指南共识｜POEMS综合征诊断与治疗中国专家共识2025[S/OL]. 2025.